![Nareszcie! Refundacja najdroższego leku na SMA w Polsce](https://static.dlawas.info/cache/images/729x0/a5d352d1f53eb549d21055d148a1429c.webp)
| Źródło: Wikipedia, PAP, fsma.pl, redakcja Wrocław Dla Was, grafika: Wikipedia
Nareszcie! Refundacja najdroższego leku na SMA w Polsce
![Nareszcie! Refundacja najdroższego leku na SMA w Polsce](https://static.dlawas.info/cache/images/729x0/a5d352d1f53eb549d21055d148a1429c.webp)
W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego. Źródłem finansowania najbardziej innowacyjnych leków w Polsce jest Fundusz Medyczny – powiedział minister Niedzielski.
Oznajmił też, że "obecnie prowadzone są badania genetyczne diagnozujące SMA, a ich dopełnieniem jest terapia".
W Unii Europejskiej lek Zolgensma jest warunkowo dopuszczony do stosowania od maja 2020 roku. Jest przeznaczony do leczenia hcorych z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy:
- mają kliniczne objawy pierwszej postaci SMA,
- mają nie więcej niż 3 kopie genu SMN2, bez względu na postać choroby
Poza Unią Europejską lek Zolgensma uzyskał dopuszczenie do stosowania w Izraelu, Brazylii, Japonii, Stanach Zjednoczonych i Katarze - u pacjentów w wieku do 2 lat. W Rosji oraz został wpisany na listę leków sierocych w Rosji (aczkolwiek jeszcze nie uzyskał tam pełnego dopuszczenia). Ponadto na wniosek lekarza może być zastosowany w Szwajcarii u niemowląt nieleczonych innymi lekami.
Producentem leku jest Novartis Gene Therapies.
Rdzeniowy zanik mięśni - rzadkie, uwarunkowane genetycznie, schorzenie nerwowo-mięśniowe przejawiające się degeneracją neuronów jąder przednich rdzenia kręgowego, co wywołuje postępujące upośledzenie mięśni szkieletowych, w ciężkich przypadkach prowadzącym do śmierci. Schorzenie związane jest z mutacją genu SMN1.
Napisz komentarz
Komentujesz jako: Gość Facebook Zaloguj